LEO Pharma scommette sulle malattie rare e mette sul piatto 435 milioni di dollari per assicurarsi i diritti globali di dersimelagon, un farmaco sperimentale sviluppato da Tanabe Pharma per il trattamento della protoporfiria eritropoietica (EPP) e della protoporfiria legata al cromosoma X (XLP).
Si tratta di due malattie estremamente rare caratterizzate dall’accumulo di protoporfirina nell’organismo. L’esposizione alla luce può provocare reazioni fototossiche molto dolorose, con bruciore, gonfiore e arrossamento della pelle e, nei casi più gravi, anche danni al fegato.
Dersimelagon prevede una somministrazione giornaliera per via orale ed è progettato per aumentare la produzione di melanina, il pigmento che contribuisce alla protezione naturale della pelle dalla luce.
Dersimelagon agisce legandosi ai recettori della melanocortina 1 (MC1R) presenti sulle cellule cutanee. L’attivazione di questi recettori stimola la produzione di melanina e aumenta la pigmentazione, creando una sorta di protezione naturale che permette ai pazienti di tollerare meglio l’esposizione alla luce solare.
La FDA ha concesso a dersimelagon sia la Fast Track Designation, sia la Orphan Drug Designation. Se approvato, dersimelagon potrebbe diventare il primo trattamento orale per EPP e XLP.
“Dersimelagon rappresenta un’opportunità interessante per ampliare la nostra pipeline nella dermatologia delle malattie rare con un candidato orale in fase avanzata”, conclude Christophe Bourdon, CEO di LEO Pharma.
